Atossa Therapeutics（纳斯达克代码：ATOS）在近日举行的美国癌症研究协会（AACR）罕见癌症特别会议上，以壁报形式公布了其在研药物（Z）-Endoxifen用于治疗McCune-Albright综合征（MAS）的最新临床前数据。这项研究为这种困扰儿童和青少年的罕见内分泌疾病提供了一种潜在的新型治疗策略 。
此次公布的数据强调了（Z）-Endoxifen潜在的双重作用机制 。McCune-Albright综合征主要由GNAS基因突变导致自主性雌激素分泌过多 ，进而引发外周性性早熟等一系列问题。研究显示 ，（Z）-Endoxifen作为一种强效的选取 性雌激素受体调节剂/降解剂，不仅能阻断雌激素受体介导的转录活性 ，还能有效抑制PKC-β/AKT相关的增殖和细胞周期信号通路 。
Atossa公司总裁兼首席执行官Steven Quay博士表示 ，MAS相关的外周性性早熟是一个医疗需求远未被满足的罕见疾病，现有疗法主要集中在减少雌激素产生 ，但可能无法完全解决下游的雌激素受体依赖性和增殖信号传导 。他认为这些数据支持（Z）-Endoxifen作为一种机制驱动、具有差异化的候选药物 ，能够同时调节雌激素受体生物学和PKC-β/AKT相关的细胞周期信号传导。
基于其潜力，美国食品药品监督管理局（FDA）此前已授予（Z）-Endoxifen用于治疗MAS的“罕见儿科疾病 ”资格 。该资格意味着，如果药物未来获批上市 ，Atossa将有资格获得一张优先审查券 ，该凭证可出售或转让，市场价值在1亿至2亿美元之间 ，为非稀释性融资提供了可能 。
Atossa Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司 ，致力于开发针对肿瘤领域重大未满足医疗需求的创新疗法，其主要候选药物（Z）-Endoxifen近来 正在多个适应症中进行开发。
